▎藥明康德內容團隊編輯

2021年11月22日，CRISPR Therapeutics公司宣佈美國FDA已授予CTX110再生醫學先進療法認定（RMAT）。

CTX110是一款利用CRISPR基因編輯技術改造的同種異體CAR-T細胞療法，用於治療CD19陽性的B細胞惡性腫瘤患者。

CTX110將靶向CD19抗原的嵌合抗原受體（CAR）定位敲入細胞的天然T細胞受體（TCR）位點，在引入CAR的同時防止內源性TCR的表達

，從而防止移植物抗宿主病（GvHD）的產生。

同時它還利用基因編輯敲除了1型主要組織相容性複合體的表達

，降低患者的免疫系統對輸入的細胞療法的攻擊。

▲CTX110簡介（圖片來源：CRISPR Therapeutics公司官網）

目前正在進行的多中心、開放標籤1期臨床試驗旨在評估多個劑量水平的CTX110，治療復發/難治性B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。之前獲得的積極資料表明，在接受劑量超過10^8個細胞的CTX110治療的大B細胞淋巴瘤患者中，基於意向治療分析的

總緩解率為58%，完全緩解率為38%

。在接受治療6個月後，完全緩解率為21%，

最長的緩解持續時間超過18個月

，顯示了CTX110帶來持續緩解的潛力。在安全性方面，CTX110表現出差異化的積極安全性特徵。各個不同劑量的詳細緩解資訊如下圖所示：

▲CTX110的1期臨床試驗療效資料（圖片來源：參考資料[2]）

“FDA授予RMAT是基於令人鼓舞的臨床資料，這是一個重要的里程碑，意味著CTX110在治療血液系統惡性腫瘤方面的變革性潛力。”CRISPR Therapeutics執行長Samarth Kulkarni博士表示， “我們期待與FDA密切合作，致力於將這種重要的新治療方式帶給患者。”

參考資料：

［1］ CRISPR Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy （RMAT） Designation Granted to CTX110 for the Treatment of Relapsed or Refractory CD19+ B-cell malignancies。 Retrieved November 22， 2021， from https：//crisprtx。gcs-web。com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-announces-fda-regenerative-medicine-advanced

［2］ CRISPR Therapeutics Reports Positive Results from its Phase 1 CARBON Trial of CTX110 in Relapsed or Refractory CD19+ B-cell malignancies。 Retrieved October 12， 2021， from https：//www。globenewswire。com/news-release/2021/10/12/2312955/0/en/CRISPR-Therapeutics-Reports-Positive-Results-from-its-Phase-1-CARBON-Trial-of-CTX110-in-Relapsed-or-Refractory-CD19-B-cell-malignancies。html

免責宣告：藥明康德內容團隊專注介紹全球生物醫藥健康研究進展。本文僅作資訊交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支援或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

分享

，

點

贊

，

在看

，聚焦全球生物醫藥健康創新