截止目前，PD-1抑制劑（PD-1抗體、PD-L1抗體）在國外已經正式批准用於非小細胞肺癌、小細胞肺癌、三陰性乳腺癌、惡性黑色素瘤、胃癌、食管癌、腎癌、經典型霍奇金淋巴瘤、肝癌、微衛星不穩定的腸癌/膽囊癌/膽管癌、默克爾細胞癌、宮頸癌、子宮內膜癌、膀胱癌/尿路上皮癌、頭頸部鱗癌（鼻咽癌除外）、面板基底細胞癌等眾多常見實體瘤。

截止目前發病率較高的實體瘤中，僅有前列腺癌、胰腺癌兩種實體瘤尚未獲得廣泛而有意義的批文（這兩類實體瘤不是不能用免疫治療，只是按照目前的批文，只有微衛星不穩定的前列腺癌、胰腺癌才能接受PD-1治療。

而微衛星不穩定的前列腺癌、胰腺癌的陽性率很低，大約徘徊在1%-5%）。還有一部分發病率相對較低的實體瘤，其實接受PD-1抑制劑治療，也有不俗的資料。本文做一個小的彙總，分享給需要的朋友。

腎上腺皮質癌：K藥單藥，控制率超60%

腎上腺皮質癌，是一種發生率很低的惡性腫瘤，截止目前只有米拓坦等少數幾種化療藥被證實可以有效治療這種疾病。今日，來自美國排名第一的癌症中心，安德森癌症中心的教授給出了PD-1抗體K藥治療晚期腎上腺皮質癌的最新資料。

14名患者接受了K藥治療，2名患者腫瘤明顯縮小、7名患者腫瘤穩定、5名患者腫瘤進展，抗癌控制率超過60%。7名腫瘤穩定的患者，6名患者腫瘤穩定時間超過4個月，臨床獲益率為57%；療效維持時間最長的一位病友，已經超過30個月

PD1治療肉瘤：亞型選擇，很重要

2017年11月，《柳葉刀。腫瘤學》雜誌公佈了PD-1抗體K藥治療骨與軟組織肉瘤的II期臨床試驗資料。入組了86名患者，84人接受了K藥治療（42人為軟組織肉瘤，42人為骨組織肉瘤），劑量是固定的200mg，3週一次，中位隨訪時間為17。8個月，80名患者療效可評價（骨和軟組織來源的肉瘤，各佔一半）。結果顯示：

40名軟組織肉瘤患者，客觀有效率為18%，疾病控制率為56%。其中，比較敏感的軟組織肉瘤，病理亞型是：未分化多形性肉瘤（完全緩解率10%+部分緩解30%）、去分化脂肪肉瘤（有效率20%）、滑膜肉瘤（有效率10%）。平滑肌肉瘤雖然沒有患者實現客觀緩解，但疾病控制率為60%。

40名骨組織肉瘤，客觀有效率為5%，疾病控制率為28%。其中，軟骨肉瘤的有效率為20%（樣本量只有5人）、骨肉瘤的有效率為5%；13名尤文肉瘤患者，只有2人疾病穩定，另外11人均無效。

2018年1月，又是《柳葉刀。腫瘤學》雜誌，再一次傳來PD-1抑制劑治療肉瘤的訊息。這一次是PD-1抗體O藥單獨或者聯合伊匹木治療骨和軟組織肉瘤的II期臨床試驗結果。入組了85名患者，其中43人接受O藥單藥治療，42人接受O藥聯合伊匹木治療。兩組的基線特徵如下圖所示：兩組年齡、體能評分、性別、既往治療以及病理學亞型，基本相當。其中，入組的病人裡，平滑肌肉瘤、未分化多形性肉瘤、梭形細胞肉瘤、骨肉瘤患者最多見。

O藥單獨治療組，43名患者入組，只有1例腺泡軟組織肉瘤和1例非子宮來源的平滑肌肉瘤患者，腫瘤縮小超過了30%。總體的有效率，只有4。7%——研究人員判定，在未經選擇的肉瘤人群中，不建議盲試單獨的O藥。

O藥聯合伊匹木單抗組，42名志願者中有38人療效可評價：6人腫瘤明顯縮小，另外有1人腫瘤客觀緩解（未分化多形性肉瘤）但尚未得到獨立第三方的確認。客觀有效的6名病人包括：2例未分化多形性肉瘤、1例子宮平滑肌肉瘤、1例非子宮來源的平滑肌肉瘤、1例血管肉瘤、1例粘液纖維肉瘤。

鼻咽癌：PD-1聯合化療，有效率破紀錄

鼻咽癌是一種東亞和東南亞地區特有的腫瘤，高發區在我國的兩廣地區，常規的治療方案是放化療。由於鼻咽癌的發病機制與EB病毒感染密不可分，PD-1抑制劑、特異性T細胞療法（已經進入三期臨床試驗階段，是全球範圍內唯一一個進入三期臨床試驗階段的腫瘤免疫細胞療法）是近年來的研究熱點。

PD-1抗體單藥治療：27名其他治療失敗的晚期鼻咽癌入組，7名患者腫瘤明顯縮小，14名患者疾病穩定。

PD-1抗體聯合化療，中山大學附屬腫瘤醫院的張力教授在《柳葉刀。腫瘤學》雜誌上報道的一組資料特別鼓舞人心：23位患者，接受恆瑞的PD-1抗體聯合標準方案化療，治療晚期鼻咽癌，有效率91%，控制率近100%。目前，PD-1抗體聯合化療已經被正式批准為晚期鼻咽癌的首選治療，在國內上市。

胸腺癌：單藥K藥，小規模資料鼓舞人心

41名復發難治的晚期胸腺癌患者入組，接受K藥治療。1名患者腫瘤完全消失，8名患者腫瘤明顯縮小，21名患者腫瘤穩定——客觀有效率22。5%，疾病控制率75。5%。有6名患者出現了嚴重中的免疫性炎症，其中2名患者出現了心肌炎（均搶救成功）。

惡性間皮瘤：K藥，初露鋒芒

25名復發難治的惡性間皮瘤患者入組，接受K藥治療：5名患者腫瘤明顯縮小，13名患者疾病穩定，療效維持的中位時間為1年。

卵巢癌：完全緩解率10%

20名復發難治的、PD-L1陽性的晚期卵巢癌患者，接受PD-1抗體O藥治療：2名患者腫瘤完全消失，疾病控制率45%，中位無疾病進展生存時間3。5個月，中位總生存期為20個月。

肛管癌：K藥和O藥，都有資料

PD-1抗體K藥治療25名PD-L1陽性的晚期肛管癌患者：4名患者腫瘤明顯縮小，有效率為17%，10名患者腫瘤穩定，疾病控制率為59%。

PD-1抗體O藥治療37名晚期肛管癌患者：9名患者腫瘤明顯縮小，其中包括2名患者腫瘤完全緩解。

神經內分泌腫瘤：國產PD-1抗體，嶄露頭角

神經內分泌腫瘤，是一種惡性程度相對而言較輕，經過手術、靶向治療和放射性核素治療後，多數病友可以長期生存。不過，依然有部分病友轉變為多發轉移、復發難治的階段，PD-1抗體是否可以用於這類難治性病友，目前還有爭議。 近期，北京大學附屬腫瘤醫院的沈琳教授報告了一組國產PD-1抗體治療神經內分泌腫瘤的資料。入組36名患者，其中30名PD-L1陽性、16例微衛星不穩定。原發灶包括結直腸、胃、食管、十二指腸等。治療的有效率為25。7%、控制率為37%。PD-L1陽性、微微不穩定的病友，療效更好。

面板T細胞淋巴瘤：有效率38%

蕈樣真菌病是一種少見的面板型T細胞淋巴瘤，24名其他標準方案治療均失敗的患者，接受K藥治療，治療的有效率為38%（包括2名患者腫瘤完全消失、7名患者腫瘤明顯縮小）。隨訪時間超過1年，絕大多數患者療效依然維持。

膠質瘤：新輔助PD-1治療，大顯神威

膠質母細胞瘤，是一種惡性程度極高的原發腦瘤，目前已有的標準治療主要是手術、放療、貝伐以及替莫唑胺等，中位總生存時間不足2年，有的甚至短於1年。

近期，一項PD-1抗體新輔助治療，給人們帶來了新希望。27名復發難治的膠質母細胞瘤和3名初治的患者，接受了O藥新輔助治療，然後再安排手術，部分患者狀態不錯的，在手術後繼續接受O藥治療。O藥治療後，有18名患者得到了完全或接近完全的手術切除，有3名患者獲得了較長期生存，均已接近3年。