艾曲博帕是一種合成的口服用非肽類TPO類似物，美國FDA已批准應用於IST治療後未痊癒的SAA患者的治療。許多證據支援TPO在造血機制中，除了增加血小板外，還具有其他多效性作用，比如，可以刺激HSPC增殖，恢復造血功能。下面來說一下艾曲博帕可應用的範圍。

艾曲博帕

免疫性血小板減少性紫癜（ITP）

艾曲博帕是一種促血小板生成素受體激動劑，它透過誘導刺激巨核細胞（特別是骨髓中發現的大細胞）的分化和增值而發揮作用，適用於治療對糖皮質激素、免疫球蛋白或脾切除術反應不佳的慢性免疫性血小板減少性紫癜（ITP）患者的血小板減少症。

本病分急性和慢性兩型。急性血小板減少性紫癜以兒童多見。發病前1～3周或更長時間常有感染史，如上呼吸道感染、麻疹、風疹、水痘、腹瀉等。起病常急驟，可發熱。出血是突出的臨床表現，通常表現為紫癜，鼻或牙齦出血，也可有消化道或泌尿道出血。少數病例在發病1～2周內可發生致命性的顱內出血。

慢性血小板減少性紫癜多見於成年人，一般起病緩慢，主要表現為長期反覆出血，出血程度較輕。這類病變可能由藥物引起。可誘發血小板減少性紫癜的藥物有巴比土類、氯黴素、氯噻嗪、奎尼丁、金製劑、磺胺類、水楊酸類等。患者常在用藥後數小時內出現症狀，先有發熱發冷、面板瘙癢及倦怠感，繼而出現紫癜及黏膜出血，還可出現口腔潰瘍。停用有關藥物後，症狀一般可在1周左右消失。但由奎尼丁引起者則症狀可能延續至停藥後10～14天。由金製劑引起的可能要在停藥後數月，血中血小板計數才能恢復正常。如果患者不再接觸此類藥物，血小板數一般不再下降。如果再次接觸有關藥物，血小板數又會下降。

2016年4月，歐盟委員會批准艾曲博帕用於對其它治療藥物耐藥的慢性免疫（先天性）血小板減少性紫癜（ITP）兒科患者治療。此次批准包括艾曲博帕片劑及一種新型口服混懸劑的應用，艾曲博帕口服混懸劑旨在用於不能吞嚥片劑的幼兒。此前在2015年8月，美國 FDA 批准一種新型口服混懸劑，這使得艾曲博帕可以擴充套件用於 1 歲及以上年齡的，對糖皮質激素、免疫球蛋白或脾切除術沒有充分響應的慢性血小板減少性紫癜兒科患者。

慢性丙型肝炎血小板減少（CHC）

2012年12月，美國FDA批准艾曲博帕可用於慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少症的治療，以便因血小板計數低而預示情況不好的丙肝患者可以啟動並維持以干擾素為基礎的肝病標準療法。兩項隨機雙盲對照臨床 3 期試驗，包含 1，500 多名血小板計數低於 75，000 的丙肝患者。研究結果顯示，66% 應用艾曲博帕片聯合聚乙二醇干擾素α-2a（派羅欣）和利巴韋林治療的患者有早期病毒學應答，與聚乙二醇干擾素α-2a（派羅欣），利巴韋林加安慰劑治療患者 50% 的早期病毒學應答率相比具有統計學差異（P

再生障礙性貧血（SAA）

2014年2 月 3 日，葛蘭素史克宣佈，FDA 授予艾曲博帕 （Eltrombopag） 突破性治療藥物資格，用於治療對免疫療法沒有充分響應的嚴重型再生障礙性貧血 （SAA） 患者的血細胞減少。突破性治療藥物資格是 FDA 最新的計劃，旨在加快用於嚴重或危及生命疾病藥物的開發和審評。當年8月，FDA 批准其 艾曲博帕（eltrombopag）的補充新藥申請，一日 1 次用於對免疫抑制療法（IST）響應不足的重型再生障礙性貧血（SAA）患者血細胞減少症（cytopenia）的治療。

SAA 是一種罕見疾病，患者的骨髓細胞不能製造足夠的新生血細胞。對初始免疫療法 （IST） 響應不充分的 SAA 患者來說，之前還未有獲批可用的治療藥物。那些對初始 IST 響應不充分的患者中，大約 40% 的人將在確診 5 年內死於感染或出血。