地理萎縮是一種晚期年齡相關性黃斑變性，由補體過度啟用驅動不可逆的病變增長，破壞視網膜細胞所致。由於其中心位置，C3是唯一能夠靶向控制補體級聯的目標。補體級聯是人體免疫系統的一部分，可導致許多嚴重疾病的發作和進展。目前尚無經批准的地理萎縮治療方法。Pegcetacoplan是一種研究性靶向C3療法，旨在調節補體級聯的過度啟用。

3月16日，Apellis製藥公司公佈的來自DERBY和OAKS期研究的長期資料顯示，玻璃體內EMPAVELI（pegcetacoplan）持續減少了地理萎縮（GA）病變的增長，並且在第18個月證明了治療繼發於年齡相關性黃斑變性（AMD）的地理萎縮的良好安全性。

這些資料將包含在新藥申請（NDA）中，該公司計劃在2022年第二季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交該申請。

DERBY（N=621）和OAKS（N=637）是3期、多中心、隨機、雙盲、假對照研究，評估玻璃體內pegcetacoplan與假注射劑的療效和安全性。兩項研究的主要終點是12個月時透過眼底自體熒光測量的地理萎縮病變總面積相對於基線的變化。這些試驗還包括一個擴充套件階段，患者將繼續接受長達24個月的盲法治療。

DERBY研究的長期分析結果顯示，兩個月（13%；P =0。0254）和每隔一個月（12%；P =0。0332）在第18個月，與混合假注射劑相比，pegcetacoplan治療持續降低地理萎縮病變增長。此外，與第0至6個月相比，每月（減少17%）和每隔一個月（減少16%）治療在第6至12個月觀察到顯著改善。治療效果持續至第18個月。

OAKS研究中報告了類似的結果，顯示兩者每月（22%；P

Pegcetacoplan繼續表現出與長期玻璃體內注射暴露一致的良好安全性特徵。每次注射的感染性眼內炎和眼內炎症發生率分別為0。044%和0。23%。

“看到這些與pegcetacoplan相關的積極資料令人興奮，這些資料顯示出持續和潛在的改善效果。”DERBY研究的主要研究員Jeffrey S。 Heier醫學博士說“這些18個月的結果提供了進一步的證據，表明pegcetacoplan有效地減緩了疾病進展，並有可能更長時間地保持視力。”

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。