首都醫科大學附屬北京朝陽醫院陳文明教授在2021年白血病·淋巴瘤高峰論壇會議上分享了“多發性骨髓瘤治療進展——2020 ASH亮點”的專題報告，彙總了大量ASH會議中有價值的研究結果。小編整理如下，以饗讀者。

CAR-T治療

UNIVERSAL研究納入了復發難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者，旨在觀察採取異基因BCMA CAR-T ALLO-715聯合ALLO-647（靶向CD52）治療的安全性及耐受性。Ⅰ期研究結果顯示沒有發現明顯的GVHD發生，不良反應主要為細胞因子釋放綜合徵（CRS），且以1-2級為主。另外，研究還觀察到CAR-T治療劑量與療效具有相關性。

CARTITUDE-1研究評估了BCMA CAR-T細胞治療在RRMM患者中的安全性及療效，2020 ASH報告了其Ⅰ/Ⅱ期資料。不良反應主要集中在血液學毒性，3-4級血小板減少、中性粒細胞減少、貧血等發生率較高，且恢復時間較慢。1年無進展生存（PFS）率為76。6%，1年總生存（OS）率為88。5%。

抗體藥物偶聯物

DREAMM-2研究是一項隨機、開放、Ⅱ期臨床研究，研究旨在評估抗體藥物偶聯物（ADC）Belantamab Mafodotin在RRMM治療方面的表現。結果顯示，3-6線治療患者經Belantamab Mafodotin治療的總體緩解率（ORR）為34%，而超過7線治療的ORR為30%。主要不良反應為角膜損傷，血液學毒性也比較高。DREAMM-6研究探索了Belantamab Mafodotin聯合硼替佐米/地塞米松對接受過≥1線治療的RRMM患者的療效，結果發現Belantamab Mafodotin聯合硼替佐米/地塞米松可能存在協同治療作用，而不良反應同樣以角膜損傷為主。

雙特異性抗體

AMG 701是一種靶向BCMA/CD3的雙特異性抗體，2020 ASH會議報告了其治療復發難治多發性骨髓瘤療效的Ⅰ期臨床資料。ORR達83%。主要不良反應為CRS，總體安全性可控。

BCMA和CD3雙特異性抗體teclistamab治療RRMM的總有效性為64%，不良反應的發生與CAR-T治療的不良反應非常相似，血液學不良反應同樣集中在中性粒細胞減少、血小板減少及貧血等方面，安全性及耐受性可以接受。

靶向藥物

APOLLO研究將Daratumumab聯合泊馬度胺/地塞米松治療RRMM與泊馬度胺和地塞米松單藥治療進行了對比。結果顯示，Daratumumab聯合泊馬度胺/地塞米松治療的PFS為12。4個月，而泊馬度胺/地塞米松治療的PFS為6。9個月，總有效性接近70%。主要不良反應為血液學毒性。

MAIA研究對比了daratumumab（D）聯合來那度胺/地塞米松（Rd）（D-Rd方案）與來那度胺和地塞米松方案（Rd方案）治療新診斷多發性骨髓瘤（NDMM）患者的表現，於2020 ASH會議上更新了其4年隨訪資料。D-Rd方案的PFS率為60%，Rd方案的PFS率僅38%，MAIA研究最新結果提示，D-Rd方案治療MM可長期獲益。

GRIFFIN研究最新隨訪結果顯示，daratumumab+硼替佐米/來那度胺/地塞米松（VRd）（D-VRd方案）聯合治療緩解深度明顯優於VRd方案，在PFS和OS方面，兩者無統計學差異。D-VRd方案的緩解持續時間（DOR）明顯長於VRd方案。不良反應主要集中在血液學毒性方面。

TOURMALINE-MM2研究對比了Ixazomib-Rd方案與安慰劑-Rd方案的差異。Ixazomib-Rd方案治療緩解深度明顯優於安慰劑-Rd方案，並且，Ixazomib-Rd方案的DOR也明顯優於安慰劑-Rd方案。

STOMP研究證實selinexor聯合泊馬度胺/地塞米松方案治療RRMM早期療效及耐受性較好。

CPT-MM301研究證實CPT聯合沙利度胺/地塞米松治療復發難治多發性骨髓瘤有效。患者PFS從3。1個月延長至5。5個月，OS從17個月延長至21。8個月。

在2020 ASH大會上，關於多發性骨髓瘤的治療公佈了大量的新的研究資料，陳文明教授將其中有價值的研究進行了彙總。在RRMM方面，CAR-T細胞治療總體呈現了不錯的療效，安全性較為可控。此外，陳文明教授強調，多藥聯合策略仍然是較好的選擇。

陳文明 教授

主任醫師、教授、醫學博士、博士生導師

首都醫科大學附屬北京朝陽醫院血液科主任

北京市多發性骨髓瘤醫療研究中心主任

首都醫科大學血液病學系主任

國際骨髓瘤工作組顧問及中國多發性骨髓瘤工作組專家

中國醫藥教育協會血液學專業委員會主委

中國中西醫結合學會血液病分會常委

中國老年醫學學會血液學分會常委

中國醫師協會血液科醫師分會委員

中華醫學會血液學分會造血幹細胞移植學組成員

中國抗癌協會血液腫瘤分會委員