近日，JAK抑制劑魯索替尼（Ruxolitinib，Jakafi）乳膏在關鍵3期臨床試驗中取得積極的頂線結果。資料顯示：魯索替尼乳膏顯著改善了白癜風患者面部與全身的面板症狀，達到了該試驗的主要終點和次要終點。

白癜風是一種慢性自身免疫性疾病，由於色素生成細胞——黑素細胞缺失，導致黑色素無法產生，面板區域性會出現白斑。白癜風可發生在任何年齡，多數患者會在20歲前經歷初步症狀。面板白斑能夠發生在人體的任何部位，包括顏面、手臂、頸項以及女性的外陰部等，使得患者的容貌、婚姻、社交乃至就業都大受影響。另外，多數人認為白癜風具有傳染性，在一定程度上增加了患者面臨的精神壓力。引起白癜風的原因很多，比如遺傳、自身免疫缺陷、日曬、面板過敏以及精神因素等。傑克遜的白癜風就是由於遺傳引起，並且遺傳給了下一代。白癜風影響了全球約0。5%-2。0%的人群，在我國約1500萬人患有白癜風，且發病率居高不下。由於該病易診難治，常被稱作“不死的癌症”。現有的治療手段主要以激素、光療、免疫抑制劑治療為主，幫助改善患者的膚色，提高生活質量。遺憾的是，目前白癜風沒有有效根治方法，FDA或EMA對該病也無批准的藥物療法。

魯索替尼乳膏劑是一種非甾體、抗炎、JAK抑制劑外用療法。此前，已有研究證明，JAK訊號通路的過度活躍會促使炎症參與白癜風的發病和發展。目前，該藥正在接受美國FDA評審，用於治療年齡≥12歲患者的特應性皮炎。而在2021年2月，魯索替尼遞交補充新藥申請（sNDS），用於治療12歲及以上的類固醇難治性慢性移植物抗宿主病。預計下個月做出審批迴復。

患者面板症狀顯著改善，臨床試驗達主要終點！TRuE-V臨床試驗包括兩項3期研究，即TRuE-V1和TRuE-V2，每項研究均入組300名年齡≥12歲的白癜風患者，旨在評估魯索替尼乳膏治療白癜風的安全性和有效性。主要終點是達到F-VASI 75的患者比例，定義為在第24周時F-VASI（白癜風面積評分指數）得分比基線改善至少75％。次要終點包括第24周時面部BSA較基線的百分比變化（F-BSA）；達到F-VASI 50、F-VASI 90的患者比例等等。

結果顯示：療第24周時，魯索替尼乳膏治療組達到F-VASI 75的患者比例顯著高於安慰劑組，達到了其主要終點和次要終點。另外，魯索替尼乳膏的總體功效和安全性與先前報道的2期資料一致，並且未觀察到新的安全性訊號。這是首個在白癜風患者中顯著改善面部和身體面板色素恢復的3期臨床試驗資料，證明了魯索替尼乳膏治療白癜風的巨大潛力。該藥一旦獲批，有望成為首款幫助白癜風患者恢復面板色素的療法，讓更多的患者避免遭受這一面板病的困擾。