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國際首發!浙一治療白血病新方案打破國際緩解率的最高記錄

白血病

可以說是我們最耳熟能詳的血液腫瘤

人們對於它的恐懼與癌症相當

而我們常說的成年人白血病

有80%為急性髓系白血病

國際首發!浙一治療白血病新方案打破國際緩解率的最高記錄

很遺憾這種成年人最常見的白血病

近50年來透過使用國際上通用的“3+7”化療方案

緩解率

五年生存率<30%

這個資料對於患者來說冰冷且絕望

為此科研學者“想破腦袋”

想找到更好的化療方案

造福急性髓系白血病患者

浙江大學醫學院附屬第一醫院的血液學專家們

發表在

《Lancet Haematology》

(《柳葉刀血液學》)的一篇文章

帶來了好訊息:

他們所創的DAV新方案

一個誘導療程完全緩解就可達91%

也就是說確診急性髓系白血病後

只需要化療11天

白血病的症狀和體徵完全消失可達91%的成功率

這大大超越以往金標準化療方案的完全緩解率

生存率有望獲得提高!

急性髓系白血病

怎麼治?

白血病是一類造血系統的惡性腫瘤性疾病,

急性髓系白血病(AML)是成人最常見的白血病型別

,中國每年新發病人>10萬,對於這種白血病怎麼治?浙大一院血液科主鴻鵠教授表示,假設有100個急性髓系白血病患者,由於

這類群體平均年齡在68歲左右

,身體基礎條件不佳,最終能夠進行移植治療的患者只有10-20位左右,

對於多數病人目前仍然選擇化療為主

國際首發!浙一治療白血病新方案打破國際緩解率的最高記錄

“雖然說現在可以依靠基因檢測,找到突變靶點,使用靶向藥物治療,但是靶向性藥物太少、針對人群數量較少、治療費用昂貴。”主鴻鵠教授坦言,

目前靶向藥物針對的特異性基因突變急性髓系白血病一個月就需要自費3-40萬費用,普通家庭根本就吃不消。

雖然市面上有一種新的靶向藥——維奈克拉Venetocalx(記住這個靶向藥,後面它有大作用),

但是這種藥物目前主要用於75歲以上老年患者或則不能耐受化療患者,對於60歲以下的成人患者還沒有獲得用藥適應症。

“所以,除去能移植的患者,這100個急性髓細胞白血病患者中大部分還需依靠化療治療。”主鴻鵠教授強調,化療治療是急性髓系白血病的主流治療方案。

說到這裡,我們先來科普下急性髓系白血病的化療步驟,先進行誘導治療然後再進行鞏固治療,有些患者可能還要進行維持治療。

在這些步驟裡最關鍵最重要的就是誘導治療

,我們可以把這個治療過程看成使用一些化療藥物快速殺死白血病過程,否則正常細胞沒有辦法恢復正常,也就無法獲得緩解。

誘導治療效果好才會有後面的鞏固化療

。”主鴻鵠教授打了個比方,誘導治療好比跳高比賽中的助跑,如果助跑不成功,人與白血病之間的“跳高”比賽註定是失敗的。

所以,如果要提高急性髓系白血病患者的存活率,如何高效“助跑”成了關鍵。

半個世紀不變的“助跑”方式

這個團隊突破了

從1971年開始國際上使用的誘導方案為DA,半個世紀過去了,目前金標準的誘導治療還是DA

。”主鴻鵠教授所說的DA就是使用柔紅黴素(簡稱D,用3天)和阿糖胞苷(簡稱A, 用7天), 這就是國際上赫赫有名的“3+7” 誘導化療方案。

目前使用DA方案,年輕患者()中的一個療程的

完全緩解率約為64%左右

,老年患者中(

≥60歲

)的完全緩解率為約為

40%左右

5年生存率在年輕患者中

“所以,我們一直在思索如何在被國際金標準的DA方案基礎上,探索新的誘導方案來提高患者預後。”主鴻鵠教授作為國際知名血液學家,一直在關注國際上最前沿的相關研究,他發現美國著名的癌症中心在探索在更高效的誘導化療方案如FLAG-IDA或CLIA基礎上聯合我們前文中提到的靶向藥——維奈克拉Venetocalx,“

這個方案理念是正確的,但就他們使用的‘大膽’劑量和過長的療程對患者來說毒性增加

。”主鴻鵠教授表示,在美國研究的早期資料顯示不少患者出現了嚴重的毒性,甚至

12個患者中出現了2個早期死亡病例

,“這種結果顯然與我們探索的目的背道而馳。”

“在金潔教授的帶領下,我們團隊採用了國際金標準DA方案基礎上聯合短程的維奈克拉,我們起了個名字叫做

DAV方案

這是一個原創性誘導方案,我們想找到最合適的劑量來體現這個方案的最最佳化

。”研究團隊在2021年1月至2021年7月期間,共招募了36名成人原發急性髓系白血病患者。

在進行周密的研究討論後,終於這個團隊找到了最優方案。在可評估療效的33名患者中,中位年齡40歲,細胞遺傳學中高危患者佔76%,

團隊摸索出來的DAV方案一個週期後的完全緩解率為91%,也就是說在進行DAV方案化療11天后,沒有一例患者發生早期死亡。更沒有患者出現需要調整劑量或因藥物相關毒性而停藥。

這個結果說明:浙大一院血液科金潔教授和主鴻鵠教授團隊建立了原創性DAV新方案,

使得急性髓系白血病的緩解率達到國際最高記錄, 目前也完成了DAV新方案與金標準DA的前瞻性隨機對照研究的入組,有望提供更高證據級別的資料,為DAV進入國際白血病指南奠定基礎。

DAV新方案費用如何?

專家表示“不貴”

由於DAV方案中使用了維奈克拉靶向藥,上文中提到這個靶向藥大概為自費藥物4000多一盒,很多人擔心這個方案是不是會比以往的DA方案貴很多?畢竟DA方案本身經過醫療報銷後每個月只需幾百塊。

“兩者總體住院治療費用相差不多,但是療效相差非常大。”

主鴻鵠教授表示,雖然DAV方案多用了一個靶向藥,但由於這個方案緩解率遠比舊方案高,使患者減少了輸血等治療,住院天數也比平時減少5-7天,總體來說從另外方面減少了費用,所以患者完全不用擔心費用問題。

“由於DAV新方案療效非常好,不緩解的病人越來越少,臨床醫生們也體會到新技術的成就感,越來越多的急性白血病患者慕名前來浙大一院血液科治療。”

本文為浙大一院原創

圖片來源網路

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