▎藥明康德內容團隊編輯
2021年5月5日，施維雅（Servier Pharmaceuticals）宣佈，美國FDA已接受該公司為
Tibsovo（ivosidenib片劑）
遞交的補充新藥申請（sNDA），作為
治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的經治膽管癌患者的潛在療法。
FDA同時授予這一申請優先審評資格，這將審評時間從10個月縮短到6個月。
膽管癌是一種罕見的侵襲性癌症，根據發生部位可分為肝內膽管癌和肝外膽管癌。IDH1突變發生在大約13%的膽管癌患者中。IDH1是一種代謝酶，正常情況下能夠幫助分解營養物質，為細胞產生能量。當其發生突變時，IDH1導致代謝產物d-2-羥基戊二酸（2-HG）水平升高，阻斷細胞正常分化，並促進細胞迅速增殖。IDH1突變常見於包括急性髓系白血病（AML）、膽管癌在內的多種血液癌症和實體瘤。對於IDH1突變的膽管癌，尚無獲批的全身治療，晚期患者中可用的化療選擇有限。
Tibsovo最初由Agios公司開發，目前已在美國獲批作為單藥治療攜帶IDH1突變的復發/難治性AML成人患者，以及新確診的攜帶IDH1基因突變，並且因為年齡≥75歲或患有合併症導致無法使用強化誘導化療的AML成人患者。
優先審評資格的授予是基於名為ClarIDHy的3期臨床試驗資料。新聞稿指出，該研究是首個針對攜帶IDH1突變的經治膽管癌患者的隨機3期臨床試驗。
試驗結果顯示，與安慰劑組相比，Tibsovo治療組達到無進展生存期（PFS）的主要終點，
將患者疾病進展或死亡風險降低63%
。此外，Tibsovo也改善了患者的總生存期（OS）。
Tibsovo治療組中位OS為10.3個月，安慰劑組中位OS為7.5個月
。因為臨床試驗方案規定，隨機分配到安慰劑組的患者可隨疾病進展轉入治療組，安慰劑組中有很高比例（70。5%）的患者轉入治療組，因此OS差異未達到統計學顯著標準。
“目前，對於攜帶IDH1突變的膽管癌尚無獲批的全身療法，晚期患者可選擇的化療方案有限，”施維雅癌症代謝全球開發負責人、臨床開發副總裁Susan Pandy博士表示，“美國FDA授予的優先審評資格對患者來說是一個重大里程碑。我們對參與ClarIDHy研究的所有患者、他們的家人、以及研究人員表示由衷的感謝。”
參考資料：
［1］ Servier Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review for TIBSOVO （ivosidenib tablets） in IDH1-mutated Cholangiocarcinoma。 Retrieved May 5， 2021， from https：//www。prnewswire。com/news-releases/servier-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-for-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-idh1-mutated-cholangiocarcinoma-301283821。html
［2］ Agios Presents Final Data from Phase 3 ClarIDHy Study of TIBSOVO （ivosidenib tablets） in Patients with Previously Treated IDH1-Mutant Cholangiocarcinoma。 Retrieved January， 17， 2021， from https：//investor。agios。com/news-releases/news-release-details/agios-presents-final-data-phase-3-claridhy-study-tibsovor
［3］ Data from Agios’ Phase 3 ClarIDHy Trial of TIBSOVO Demonstrates Significant Improvement in Progression Free Survival （PFS） Compared to Placebo in Previously Treated IDH1 Mutant Cholangiocarcinoma Patients。 Retrieved September 30， 2019， from https：//investor。agios。com/news-releases/news-release-details/data-agios-phase-3-claridhy-trial-tibsovor-demonstrates
注：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。