▎藥明康德內容團隊報道
今日，中國國家藥監局（NMPA）公示顯示，強生（Johnson & Johnson）旗下楊森公司（Janssen）的CD38單抗達雷妥尤單抗注射液（皮下注射）上市申請已在中國獲得批准。根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）優先審評公示，該申請針對適應症為：
治療原發性輕鏈型澱粉樣變患者
。公開資料顯示，達雷妥尤單抗皮下注射劑型
可以在大約3到5分鐘內給藥，與該產品靜脈注射劑相比，能夠將患者的給藥時間從幾小時縮短到幾分鐘
。
圖片來源：NMPA官網
在中國，原發性輕鏈型澱粉樣變已被納入《第一批罕見病目錄》。這是
一種罕見的危及生命的疾病
。它發生在骨髓中的漿細胞產生異常的輕鏈時，這些異常的輕鍊形成了澱粉樣蛋白沉積物並在重要器官中積累，最終導致器官退化。該疾病可影響不同人群的多種器官，最常見的器官是心臟、腎臟、肝臟、脾臟、胃腸道和神經系統。目前，這類患者急需新的治療選擇。
公開資料顯示，楊森公司的
達雷妥尤單抗
是全球及中國首個獲批的靶向作用於CD38的全人源單克隆抗體，此前已在中國獲批靜脈注射劑型，用於治療多發性骨髓瘤患者。
研究顯示，達雷妥尤單抗能夠以高親和力的方式，特異性識別在多發性骨髓瘤惡性漿細胞上高表達的CD38，進而透過多種免疫介導機制來誘導腫瘤細胞的死亡。雖然免疫球蛋白輕鏈型澱粉樣變性與多發性骨髓瘤的發病機理截然不同，但是
過度生成免疫球蛋白輕鏈的漿細胞同樣表達CD38，因此可以使用達雷妥尤單抗靶向清除
。
達雷妥尤單抗皮下注射劑（
英文商品名：
Darzalex Faspro
）是
由達雷妥尤單抗和
重組人透明質酸酶PH20（rHuPH20）
組成的固定劑量複方
。
r
HuPH20
是
Halozyme Therapeutics公司基於Enhanze藥物遞送技術而開發，它
可以降解體內的透明質酸，以幫助皮下注射藥物的滲透和吸收
。
此前
，達雷妥尤單抗皮下注射劑
已在美國獲FDA
批准
治療多發性骨髓瘤、輕鏈（AL）澱粉樣變性等適應症。
2020年11月，楊森公司在中國遞交達雷妥尤單抗注射液（皮下注射）的上市申請。該申請隨後被CDE以“
臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥
”為由
納入
優先審評，擬用於治療原發性輕鏈型澱粉樣變患者。
圖片來源：CDE
官網
根據一項名為ANDROMEDA的3期研究資料，該研究評估了達雷妥尤單抗注射液（皮下注射）聯合硼替佐米、環磷醯胺和地塞米松（VCd方案），與單獨使用VCd方案相比的療效和安全性。結果顯示，接受達雷妥尤單抗注射液（皮下注射）聯合治療的患者，
血液學完全緩解率（hemCR）是單獨接受VCd方案治療患者的三倍以上（42% vs 13%）
。
此次達雷妥尤單抗注射液（皮下注射）在中國獲批，意味著它將惠及更多輕鏈型澱粉樣變患者，希望它的到來能讓更多中國患者獲益。
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參考資料：
［1］2021年10月11日藥品批准證明檔案待領取資訊釋出 。 Retrieved Oct 11，2021， from https：//www。nmpa。gov。cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20211011140106162。html
［2］ U。S。 Food and Drug Administration Approves DARZALEX FASPRO™ （daratumumab and hyaluronidase-fihj）， a New Subcutaneous Formulation of Daratumumab in the Treatment of Patients with Multiple Myeloma。 Retrieved 2020-05-04， from https：//www。janssen。com/us-food-and-drug-administration-approves-darzalex-fasprotm-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-new
［3］ Genmab Announces Positive Topline Results in Phase III ANDROMEDA Study of Daratumumab in Light-chain （AL） Amyloidosis。 Retrieved 2020-05-29， from http：//www。globenewswire。com/news-release/2020/05/28/2040461/0/en/Genmab-Announces-Positive-Topline-Results-in-Phase-III-ANDROMEDA-Study-of-Daratumumab-in-Light-chain-AL-Amyloidosis。html
［4］ DARZALEX FASPRO® （daratumumab and hyaluronidase-fihj） Becomes the First FDA-Approved Treatment for Patients with Newly Diagnosed Light Chain （AL） Amyloidosis。 Retrieved Jan 15， 2021， from https：//www。janssen。com/darzalex-faspror-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-becomes-first-fda-approved-treatment-patients