施維雅（Servier）近日宣佈，評估vorasidenib單藥治療異檸檬酸脫氫酶（IDH）突變晚期實體瘤（包括低級別膠質瘤，LGG）的1期劑量遞增臨床研究（NCT02481154）結果已發表於國際癌症研究領域著名期刊《Clinical Cancer Research》。

vorasidenib是一款針對突變IDH1和IDH2酶的在研、口服、選擇性、腦滲透雙重抑制劑。

在首個人體研究（NCT02481154）中，共入組了93例IDH1/2突變晚期實體瘤患者，包括52例膠質瘤患者。研究中，vorasidenib口服給藥、每日一次，28天為一個週期，治療直至疾病進展或不可接受的毒性。

結果顯示，vorasidenib在每日一次劑量

在無強化低級別膠質瘤患者中，中位無進展生存期（PFS）為36.8個月（3.1年）

［95%可信區間（CI）：11。2-40。8個月］。根據低級別膠質瘤神經腫瘤反應評價（RANO-LGG）標準，

在無強化低級別膠質瘤患者中，研究方案定義的客觀緩解率（ORR）為18%

（1例部分緩解，3例輕微緩解）。對腫瘤體積的探索性評估顯示，

多例無強化低級別膠質瘤患者的腫瘤體積持續縮小

。

代謝酶IDH1/2突變，發生在大約80%的低級別膠質瘤（LGG）患者中

。LGG的標準治療包括腫瘤切除，然後酌情放化療。這種治療方法不能治癒，並且當前療法與短期和長期毒性相關，大多數患者會經歷疾病復發和進展到更高的腫瘤級別。在這項研究中，vorasidenib表現出良好的安全性。轉氨酶升高的劑量限制性毒性發生在≥100mg，可逆轉。

目前，施維雅正在開展3期INDIGO註冊研究（NCT04164901），評估vorasidenib在疾病早期的活性，作為殘留或複發性2級低級別膠質瘤患者的潛在治療方法。在早期階段延遲更具侵襲性治療的需求，可能為患者提供有意義的益處。

膠質瘤呈現出各種不同程度的侵襲性，從生長緩慢（低級別膠質瘤）到快速進展（高級別膠質瘤多形性膠質母細胞瘤）。腫瘤強化（tumor enhancement）是採用磁共振成像（MRI）評價的一種影像學特徵，強化型腫瘤更易為高級別。

膠質瘤的常見症狀包括癲癇發作、記憶障礙、感覺障礙和神經功能缺損。不管治療如何，長期預後很差，大多數低級別膠質瘤患者都會有複發性疾病，並且會隨著時間的推移而進展。在美國和歐盟，每年大約有11000名低級別膠質瘤患者確診，大約80%的患者有IDH突變。

原文出處：Servier Announces Promising Phase 1 Data for Vorasidenib in IDH Mutant Low-Grade Glioma Published in Clinical Cancer Research

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