治療重症肌無力（MG）的免疫抑制藥物包括糖皮質激素和其他口服非激素類免疫抑制劑，如硫唑嘌呤（AZA）、他克莫司（FK-506）、嗎替麥考酚酯（MMF）、環孢素、甲氨蝶呤及環磷醯胺。《中國重症肌無力診斷和治療指南（2020版）》於近期釋出，關於上述藥物的應用，指南主要涉及以下內容。

1. 糖皮質激素

糖皮質激素目前仍為治療MG的一線藥物，主要為口服醋酸潑尼松以及甲潑尼龍。

醋酸潑尼松按體重0。5~1。0mg/（kg·d）清晨頓服，最大劑量不超過100mg/d（糖皮質激素劑量換算關係為：5mg醋酸潑尼松=4mg甲潑尼龍），一般2周內起效，6~8周效果最為顯著。75%輕-中度MG對200mg潑尼松具有很好反應，以20mg起始，每5~7d遞增10mg，至目標劑量。達到治療目標後，維持6~8周後逐漸減量，每2~4周減5~10mg，至20mg後每4~8周減5mg，酌情隔日口服最低有效劑量，過快減量可致病情復發。為避免口服大劑量激素，治療初期與其他非激素類口服免疫抑制劑聯用，可更快達到治療目標。

使用糖皮質激素期間必須嚴密觀察病情變化，約40%~50%的患者在服藥2~3周內症狀一過性加重並有可能誘發肌無力危象，尤其是晚髮型、病情嚴重或球部症狀明顯的患者，使用糖皮質激素早期更容易出現症狀加重，因此，對上述患者應慎用糖皮質激素，可先使用IVIG或PE使病情穩定後再使用糖皮質激素，並做好開放氣道的準備。

長期服用糖皮質激素可引起食量增加、體重增加、向心性肥胖、血壓升高、血糖升高、白內障、青光眼、內分泌功能紊亂、精神障礙、骨質疏鬆、股骨頭壞死、消化道症狀等，應引起高度重視。及時補充鈣劑和雙磷酸鹽類藥物可預防或減輕骨質疏鬆，使用抑酸類藥物可預防胃腸道併發症。

2. 硫唑嘌呤（AZA）

AZA與糖皮質激素聯合使用，有助於激素減量以及防止疾病復發，作為全身型MG（GMG）及部分眼肌型MG（OMG）的一線用藥。AZA 起效較慢，多於服藥後3~6個月起效，1~2年後可達全效，可使70%~90%的MG患者症狀得到明顯改善。

使用方法：從小劑量開始，50mg/d，每隔2~4周增加50mg，至有效治療劑量為止〔兒童按體重1~2mg/（kg·d），成人2~3mg/（kg·d），分2~3次口服〕。如無嚴重或/和不可耐受的不良反應，可長期服用。

主要副作用包括骨髓抑制（白細胞減少、貧血、血小板減少）、肝功損害、脫髮、流感樣症狀及消化道症狀等，多發生在啟動治療的6周左右。硫代嘌呤甲基轉移酶（thiopurine methyltransferase）表型或基因型檢測可預測服用AZA 過程中白細胞減少的風險。

長期服用AZA，應密切監測血常規和肝腎功能，服藥第1個月，每週監測血常規及肝腎功能；服藥後前6個月，應每個月監測血常規及肝腎功能；此後每3個月監測血常規及肝腎功能。若白細胞計數低於4。0×109/L，應將AZA減量；若白細胞計數低於3。0×109/L或肝功能檢測指標為正常值上限的3倍，應立即停藥。

3. 他克莫司

他克莫司適用於不能耐受激素和其他免疫抑制劑副作用或對其療效差的MG 患者，特別是RyR抗體陽性者。他克莫司起效快，一般2周左右起效，療效呈劑量依賴性。

使用方法：3。0mg/d，分2次空腹口服，或按體重0。05~0。10mg/（kg·d）。建議：可於服藥或者調整藥物劑量3~4d後篩查血藥濃度，理想谷濃度為2~9ng/mL。研究表明，他克莫司谷濃度≥4。8ng/mL，92%的患者可達到微小狀態（MMS）或更好狀態。

主要副作用包括血糖升高、血鎂降低、震顫、肝腎功損害以及罕見的骨髓抑制。

4. 嗎替麥考酚酯（MMF）

MMF的使用方法：起始劑量0。5~1。0g/d，分2次口服；維持劑量1。0~1。5g/d，症狀穩定後每年減量不超過500mg/d，突然停藥或快速減量可導致病情復發及惡化。MMF不可與AZA同時使用。

常見不良反應為噁心、嘔吐、腹瀉、腹痛等胃腸道反應，白細胞減低，泌尿系統感染及病毒感染等。

用藥後的前6個月，每個月監測血常規及肝腎功，此後每3個月監測血常規及肝腎功能。MMF具有致畸性，備孕或懷孕婦女禁用。

5. 環孢素

環孢素3~6個月起效，用於對激素及AZA療效差或不能耐受其副作用的患者。環孢素早期與激素聯合使用，可顯著改善肌無力症狀，並降低血中AChR抗體滴度，但腎毒性較大。

使用方法：按體重2~4mg/（kg·d）口服，使用過程中應監測血漿環孢素藥物濃度，推薦血藥濃度為100~150ng/mL，並根據濃度調整環孢素劑量。

主要副作用包括腎功損害、血壓升高、震顫、牙齦增生、肌痛和流感樣症狀等。服藥期間至少每個月監測血常規、肝腎功能1次，嚴密監測血壓。因環孢素腎毒性較大以及和其他藥物之間存在相互作用，不作為首選推薦。

6. 環磷醯胺

環磷醯胺用於其他免疫抑制劑治療無效的難治性及伴胸腺瘤的MG。與激素聯合使用可顯著改善肌無力症狀，並在6~12個月時使激素用量減少。

使用方法：成人靜脈滴注400~800mg/周，或分2次口服，100mg/d，直至總量10~20g，個別患者需要服用到30g；兒童按體重3~5mg/（kg·d）分2次口服（不大於100mg），好轉後減量，2mg/（kg·d）。兒童應慎用。

副作用包括白細胞減少、脫髮、噁心、嘔吐、腹瀉、出血性膀胱炎、骨髓抑制、致畸以及遠期腫瘤風險等。每次使用前均需要複查血常規和肝腎功能。

7. 甲氨蝶呤

甲氨蝶呤作為三線用藥，用於其他免疫抑制劑治療無效的難治性或伴胸腺瘤的MG。

使用用法：口服，每週10mg起始，逐步加量至20mg/周，如不能耐受口服制劑產生的消化道不良反應，也可選擇肌肉注射製劑，一般肌肉注射可使患者耐受更高的劑量。

副作用包括胃腸道反應及肝功能異常，可伴發口腔炎、皮疹、肺纖維化、白細胞減低。治療時需同時新增葉酸1mg/d預防口腔炎，並應密切關注骨髓抑制及肝功損害等副作用。甲氨蝶呤有生殖致畸性，懷孕或備孕婦女禁用。

醫脈通摘自：中國免疫學會神經免疫分會。 中國重症肌無力診斷和治療指南（2020版）。 中國神經免疫學和神經病學雜誌。2021。28（1）：1-12。