隨著研究人員更多地瞭解導致癌症的細胞的分子和遺傳變化，他們已經能夠開發出專門針對這些變化的新藥。這些藥物稱為靶向治療藥物，與標準化療（化學）藥物的作用不同，具有不同的副作用。靶向藥物在脊索瘤和其他骨癌等疾病中尤為重要，其中化療不是很有用。它們可能被證明是治療這些癌症的更好方法。許多研究人員正在研究這些藥物如何用於治療原發性骨癌。

1、伊馬替尼（Imatinib）

一些脊索瘤具有基因缺陷（突變），這些缺陷使得蛋白質能夠指示細胞生長。藥物伊馬替尼（格列衛）是一種靶向治療藥物，可以阻止從這些基因的訊號。這可以使一些腫瘤停止生長甚至收縮一點。伊馬替尼用於治療已經擴散或在治療後復發的脊索瘤。伊馬替尼已被用於治療脊索瘤多年，但FDA（食品和藥物管理局）未批准用於治療這種型別的癌症。它被批准用於治療其他癌症。

這種藥是一種藥丸，每天一次與食物一起服用。常見的副作用是輕微的，可能包括腹瀉，噁心，肌肉疼痛和疲勞。這些通常是溫和的。有些服用該藥的人皮疹會發癢。眼睛，腳或腹部周圍的液體積聚也是一個問題。

2、地舒單抗 （Denosumab）

地舒單抗，通用名：denosumab/狄諾塞麥/地諾單抗，品牌名：Xgeva 或Prolia 是一種單克隆抗體結合的蛋白質稱為RANK配體（一種免疫系統蛋白質的人造版本）。RANK配體通常會稱為破骨細胞破壞骨骼細胞，但當denosumab地諾單抗與其結合時，該作用就會被阻斷。對於骨質鉅細胞瘤患者，這些患者要麼在手術後回來，要麼不能透過手術切除，denosumab地諾單抗可以幫助縮小腫瘤一段時間。

為了治療鉅細胞腫瘤，將該藥物注射到面板下（亞-q或SQ）。通常，腫瘤可能需要數月才能縮小。

大多數副作用是溫和的，可能包括身體疼痛，疲勞和噁心。denosumab地諾單抗的罕見但非常令人痛苦的副作用是顎骨損傷，稱為下頜骨壞死（ONJ）。ONJ通常以下頜開放性疼痛開始，不會癒合。它可能導致牙齒脫落和/或頜骨感染。醫生不知道為什麼會發生這種情況，但可以透過在服用藥物時去除牙齒來觸發。最好的治療方法也不清楚，除了停止denosumab地諾單抗。透過牙線清潔，刷牙，確保假牙正確貼合以及定期進行牙科檢查來保持良好的口腔衛生可能有助於防止這種情況發生。大多數醫生建議患者進行牙科檢查，並在開始服用此藥之前治療任何牙齒或下頜問題。

注：以上資訊僅供參考，由本文所表達的任何關於疾病的建議都不應該被視為醫生的建議或替代品，請諮詢您的治療醫生了解更多細節。