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速遞｜只需一週一次治療，長效血友病A療法獲FDA突破性療法認定

▎藥明康德內容團隊編輯今日，賽諾菲（Sanofi）公司宣佈，美國FDA授予該公司與Sobi合作開發的efanesoctocog alfa（BIVV001）突破性療法認定，用於治療血友病A患者...

根據來自美國費城兒童醫院的研究人員領導的一項新的臨床研究，一種治療甲型血友病（hemophilia A，也稱為VIII因子缺乏症）的新型基因療法導致患上這種疾病的患者所缺乏的凝血因子在體內持續表達，從而減少了——在某些情形下完全消除了——痛...