錢江晚報·小時新聞 記者 吳朝香 通訊員 王家鈴 李文芳

當地時間6月7日，美國食品和藥物管理局（FDA）批准一款治療阿爾茨海默病（俗稱老年痴呆症）的新藥。

據介紹，這是美國FDA自2003年以來批准的首款治療阿爾茨海默病的藥物，也是首款靶向該疾病潛在病理生理學機制的療法。

據調查，中國有近983萬阿爾茨海默患者，是患者數量最多的國家。

“得了這個病是非常痛苦的，尤其是對照料者來說，所以他們對新藥都非常期待，經常會有患者家屬來詢問。”浙江大學醫學院附屬邵逸夫醫院精神衛生科主任陳煒說，“美國這款批准上市的藥物，從兩個臨床研究的結果來看，應該說是對部分患者有效，當然價格也比較昂貴。”

圖片來源：視覺中國

阿爾茨海默病的致病機理一直沒有一個明確的結論，其中，β澱粉樣蛋白假說是比較主流的病因之一。

所謂的β澱粉樣蛋白假說，指的是患者大腦中的β澱粉樣蛋白出現沉積，才導致阿爾茨海默症。

“嚴格來說，β澱粉樣蛋白出現錯誤摺疊，這種錯誤摺疊會產生有毒性的蛋白，堆積起來後侵害到神經細胞，導致發病。如果沒有錯誤摺疊，即使有沉積，可能就不會發病。” 陳煒解釋。其實，關於β澱粉樣蛋白沉積是不是導致阿爾茨海默症的原因，由於這幾年的臨床新藥試驗的反覆失敗，讓人產生了懷疑。

此次FDA批准的阿爾茨海默症新藥是阿杜卡瑪單克隆抗體，簡單來說，它就是清除掉阿爾茨海默症患者的大腦中沉積的澱粉樣蛋白。阿杜卡瑪單抗的作用是病理改變，也就是對起作用的患者來說，它能阻止病情發展。

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“這個藥的III期臨床試驗主要在美國和歐洲做的，編號為EMERGE和ENGAGE，都是使用高劑量、低劑量和安慰劑對照，在EMERGE試驗是有效的，而ENGAGE試驗則沒什麼效果。但兩個試驗都能夠顯著清除大腦中沉積的澱粉樣蛋白，因此是改變病理的藥物，有可能阻止病情的發展。” 陳煒說，“所以我推測阿杜卡瑪單抗只對部分阿爾茨海默症患者有效，但具體哪些患者有效，需要製藥公司後續的分析，以及今後的臨床研究。”

除此之外，還有另外一個問題，那就是患者大腦中的澱粉樣蛋白沉積後，還是有可能重新生長出來的。

“就像癌症治療，手術切除腫瘤後，癌細胞可能還會再生長、或者轉移。清除了大腦中沉積的澱粉樣蛋白是否還會再沉積，目前的研究還不能回答。”

早在2019年，國家藥監局批准了治療阿爾茨海默病新藥——甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）的上市申請，用於治療輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。

浙大邵逸夫醫院曾參與“九期一”的臨床試驗。

“‘九期一’是透過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多等方式來改善認知功能障礙的，和阿杜卡瑪單抗的作用原理不同。‘九期一’是起到延緩病情的作用。” 陳煒說，他接診的患者中，使用‘九期一’最久的已持續超過一年，從效果上來看，的確有延緩病情發展的作用，這包括患者有積極的情緒改變、記憶力下降放緩等，照料者也會感覺病人容易管理等。

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只是這個藥目前需要自費，一個月費用在3700元左右，對很多家庭來說，負擔還是比較重，所以使用的患者並不多。

目前治療阿爾茨海默症的藥物主要是兩大類，一是膽鹼酯酶抑制劑，如鹽酸多奈哌齊、卡巴拉汀，另一類為NMDA受體拮抗劑，如鹽酸美金剛，這些藥物也能起到緩解病情的作用。

“最好的辦法是多種藥物綜合使用。結合物理治療是當前非常有意義的方法，如我們在國家重點研發計劃、浙江省重點研發計劃支援下開展的精準化經顱磁刺激治療，短期治療也有不錯的效果。”陳煒表示。

阿杜卡瑪單抗上市的訊息出來後，也有患者家屬來諮詢過陳煒，“這種病非常痛苦，尤其是對照料者來說，所以他們時不時會來打聽是否有新藥。”

不過，阿杜卡瑪單抗到國內也需要經過臨床試驗，距離國內上市起碼需要五、六年的時間，另外，它價格不菲，據藥物公司預計一年的費用需要5。6萬美金。

“阿爾茨海默症藥物都是需要長期服用的，一旦停藥，患者情況肯定會出現反覆。” 陳煒說。

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