吉利德（Gilead）旗下T細胞治療公司Kite近日宣佈，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了Tecartus（brexucabtagene autoleucel，前稱KTE-X19）的一份補充生物製品許可申請（sBLA），這是一款靶向CD19的嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T），用於治療復發或難治性B細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。

該新適應症申請，基於ZUMA-3研究的資料支援。這是一項正在進行的國際性、多中心、註冊1/2期研究，在接受標準系統療法或造血幹細胞移植後難治或復發的成人患者（≥18歲）中開發。評估了Tecartus在該人群中的療效和安全性。來自該研究的資料，將在即將召開的科學大會上公佈。

什麼是急性淋巴細胞白血病

急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種侵襲性血液癌症，也可累及淋巴結、脾臟、肝臟、中樞神經系統和其他器官。複發性或難治性ALL成人患者的生存率仍然很低，使用最常用治療藥物治療的中位總生存期約為8個月。B細胞前體ALL是最常見的型別，約佔ALL病例的75%。與其他型別的ALL相比，這種型別的ALL的治療結局通常較差。

CAR-T細胞療法Tecartus

在2017年，FDA授予了Tecartus治療復發或難治性B細胞前體ALL成人患者的突破性藥物資格（BTD）。如果獲得批准，Tecartus將成為第一個也是唯一一個被批准治療復發或難治性ALL成人（≥18歲）患者的CAR-T細胞療法。

2020年7月，Tecartus獲得美國FDA加速批准，用於治療先前接受過2種或多種系統療法（包括一種BTK抑制劑）的復發或難治性套細胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。值得一提的是，Tecartus是第一個也是唯一一個被批准治療R/R MCL的CAR-T療法，為患者帶來了一種變革性的治療方法。來自關鍵ZUMA-2臨床試驗的資料顯示，Tecartus單次輸注治療的總緩解率（ORR）高達93%、完全緩解率（CR）為67%。

在ZUMA-2試驗中，Kite展示了高達96%的製造成功率以及從白細胞分離術（leukapheresis）到產品交付平均15天的生產週轉時間。製造速度對晚期疾病患者尤其重要，其病情嚴重，有快速惡化的風險。

Tecartus工作原理

Tecartus是一種自體、抗CD19、CAR-T細胞療法，採用了XLP製造工藝，包括T細胞篩選和淋巴細胞富集。對於有迴圈淋巴母細胞證據的某些B細胞惡性腫瘤，淋巴細胞富集是一個必要步驟。目前，Tecartus正開發用於治療套細胞淋巴瘤（MCL）、急性淋巴細胞白血病（ALL）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）等。

其原理是將患者自身的T細胞進行基因修飾使其表達靶向抗原CD19的嵌合抗原受體（CAR），CD19是一種表達於多種血液腫瘤細胞表面的抗原蛋白，包括B細胞淋巴瘤和白血病細胞。經改造後的T細胞回輸至患者體內，從而識別並攻擊表達CD19的腫瘤細胞及其他B細胞。

原文出處：Kite Submits Supplemental Biologics License application to U。S。 Food and Drug Administration for Tecartus in Adult Patients With Relapsed or Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia

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